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神经病学术中心

FDA批准首个脊髓性肌肉萎缩症新药

FDA approves first drug for spinal muscular atrophy

发布者:FDA 发布时间:2016-12-28

美国FDA近日批准了Spinraza (nusinersen)用于治疗儿童及成人脊髓型肌肉萎缩症(SMA),这是首个获准用于治疗这一罕见但往往是致命性的遗传性疾病的药物。Spinraza为注射剂,直接注入脊髓周围的脑脊液。

FDA药品评价与研究中心神经产品部主任Billy Dunn博士指出:对脊髓型肌肉萎缩症治疗药物的需求由来已久,它是导致婴儿死亡最常见的遗传因素,也是一种能够影响人们任何年龄段的疾病。FDA致力于加快推进罕见病新药的开发与审批,我们对于首次批准这一退行性疾病新药感到无比高兴。

SMA是一种因控制肌肉运动的下位运动神经元减少,导致肌无力和肌萎缩的遗传性疾病,患者发病年龄、症状以及疾病进展速度差异很大,FDA批准Spinraza用于各种SMA患者。

FDA与申办方在新药开发阶段密切合作,帮助设计并实施研究结果分析,最终基于分析结果批准该药上市。Spinraza的有效性通过一项纳入121例SAM婴儿患者的临床试验得以证实。入组者均为6个月龄前确诊的SMA患儿,并在7个月龄前接受首剂治疗。受试者随机按照2:1的比例接受Spinraza治疗或模拟药物注射过程。评估患者动作发展指标改善百分比,包括头部控制、坐立、仰卧踢腿能力、滚翻、爬行、站立和行走等。

在纳入中期结果分析的82例患儿中,40%的Spinraza治疗患儿达到预设的动作发展指标改善程度,而对照组无1例患儿动作发展指标有所改善。

此外,对首剂注射年龄30天至15岁的有症状患者和8天至42天的无症状患者进行开放标签无对照组临床研究。鉴于未设立对照组,分析结果难以解读,但普遍对上述对照研究临床疗效提供了支持。

最常见的副作用为上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和肾脏毒性。动物实验还发现该药物具有神经毒性。

FDA授予了Spinraza快速通道和优先审评资格以及孤儿药资格认定。开发者还获得了罕见儿科疾病优先审评券,这是FDA实施该计划以来第8个获此奖励券的开发商。

Spinraza由加州Ionis Pharmaceuticals公司开发,并将由麻省Biogen公司负责上市销售。

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来源: FDA

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